Vou te contar uma história que mistura política, desespero de famílias, Big Pharma e aquele velho jogo de ilusionismo que governos adoram fazer.

Na terça-feira, o FDA — a Anvisa dos gringos, só que com orçamento bilionário — aprovou a leucovorina como primeiro tratamento para uma doença genética rara chamada deficiência de folato cerebral. Uma condição que atinge uma fração minúscula da população, afeta crianças abaixo de 2 anos e causa atrasos severos no desenvolvimento, convulsões e complicações neurológicas graves.

Até aqui, beleza. Notícia boa. Medicamento antigo encontra nova utilidade. Acontece que essa história tem um prólogo muito mais barulhento.

O cavalo de Tróia chamado "autismo"

Meses atrás, a administração Trump saiu trombeteando que a leucovorina — uma vitamina sintética B9 que existe desde os anos 80, usada pra combater efeitos tóxicos da quimioterapia — poderia ser a grande terapia para um grupo muito maior de pacientes: crianças com transtorno do espectro autista.

Porra, imagina o impacto disso.

Famílias inteiras, desesperadas por qualquer faísca de esperança, correram pros consultórios. As prescrições de leucovorina dispararam nos EUA. Médicos foram pressionados. Farmácias viram a demanda explodir. A narrativa era bonita demais pra ser verdade.

E — surpresa! — era bonita demais pra ser verdade.

Um oficial do FDA, que pediu anonimato, disse aos jornalistas na segunda-feira a frase que resume tudo: "Não temos dados suficientes para estabelecer eficácia para autismo de forma ampla."

Traduzindo do economês regulatório: vendemos o bife antes de matar o boi.

O que de fato foi aprovado

A leucovorina foi aprovada para a deficiência de folato cerebral, uma mutação genética rara que impede o folato de chegar ao cérebro adequadamente. Essa condição tem sintomas que se sobrepõem ao autismo — daí a confusão conveniente — mas é uma doença distinta, com população de pacientes minúscula.

O FDA admitiu que começou com uma revisão ampla para autismo e foi estreitando o escopo até chegar nessa população menor, onde os dados mostravam efeitos maiores. E aqui mora o detalhe que deveria fazer qualquer investidor levantar a sobrancelha: a aprovação foi baseada em revisão de literatura publicada e relatos de casos de pacientes, não em ensaio clínico randomizado e controlado.

Sim, você leu certo. Sem trial randomizado. O próprio oficial reconheceu que revisões sistemáticas podem ter vieses, mas argumentou que os efeitos do tratamento eram tão grandes que superavam essas preocupações.

É como dizer: "O mapa pode estar errado, mas o tesouro parecia tão grande que a gente foi mesmo assim." Nassim Taleb teria um infarto.

E a GSK? Essa não quer nem saber

A parte mais cinematográfica: a GSK, que originalmente comercializou o medicamento sob a marca Wellcovorin de 1983 até 1997, já avisou em setembro que não tem planos de relançar ou fabricar o produto. A aprovação vale para versões genéricas e para a marca antiga — mas a dona da marca saiu do palco antes da peça começar.

O FDA está "encorajando" fabricantes existentes de leucovorina a aumentar a produção pra atender a demanda crescente. Encorajando. Não obrigando. Não subsidiando. Encorajando.

Se você é investidor e está procurando o trade aqui, a resposta provavelmente não está na GSK. Pode estar nos fabricantes de genéricos que decidirem surfar essa onda de demanda regulatoriamente sancionada. Mas atenção: mercado de doenças ultra-raras é nicho de nicho. Os números são pequenos.

O padrão que se repete

Essa história é uma aula sobre como política sequestra ciência. A administração Trump surfou a narrativa do autismo — um tema emocionalmente carregado, com milhões de famílias afetadas — pra empurrar uma agenda de "estamos fazendo algo." Quando o FDA foi fazer a lição de casa, os dados só sustentavam uma fração minúscula daquela promessa grandiosa.

Tracy Beth Hoeg, diretora interina do Centro de Avaliação de Medicamentos do FDA, disse que a aprovação demonstra o "compromisso com identificar rapidamente tratamentos eficazes para doenças ultra-raras mantendo os mesmos padrões de evidência."

Bonito no comunicado. Na prática, aprovaram sem trial randomizado e com base em revisão de literatura.

A pergunta que fica: quando o governo te vende esperança como se fosse certeza, e depois a ciência entrega só um pedaço pequeno daquela promessa — quem paga a conta emocional das famílias que compraram o sonho inteiro?